近日，美国西达赛奈医学中心研究人员在国际顶尖医学期刊《自然·医学》杂志上发表研究成果。该研究开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS，俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。

　　渐冻症，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的球王会，一种慢性、进行性变性疾病，常表现为上/下运动神经元合并受损所致的进行性加重的肌无力、肌萎缩和肌束颤动等。

　　渐冻症是最常见的一种运动神经元病，仅仅在我国就有大约20万渐冻症患者，患者发病年龄多在30-60岁之间，男性多于女性。渐冻症患者通常在发病后3-5年内致瘫痪甚至死亡。目前FDA仅批准了利鲁唑（Riluzole）和依达拉奉（Edaravone）用于渐冻症的治疗，但这两种药物只能适度减缓疾病发展。

　　研究人员称，使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式，球王会否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。研究证明，工程干细胞产品可安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年，这种蛋白质已知可保护在ALS中死亡的运动神经元。

　　数据显示，18名接受新方法治疗的患者中，没有一人在移植后出现严重的副作用。

　　该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子(GDNF)的蛋白质，这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的，可促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。

　　研究人员将工程干细胞移植到运动神经元所处的中枢神经系统中，这些干细胞可变成新的支持性神经胶质细胞并释放保护性蛋白质GDNF，它们共同帮助运动神经元保持活力。该试验的主要目标是确保将释放GDNF的细胞递送到脊髓中而不产生任何安全问题或影响腿部功能。

　　由于ALS患者通常以相似的速度失去双腿的力量，研究人员将干细胞基因产物移植到脊髓的一侧，以便对双腿的治疗效果进行直接比较。他们开发了一种新型注射装置，可以将干细胞基因产物安全地输送到患者的脊髓中。

　　在注射移植后，研究团队对患者进行了一年的随访，以测量治疗和未治疗腿的力量，结果显示，与未治疗的腿相比，细胞移植治疗没有对腿的肌肉力量产生负面影响球王会。

　　研究团队表示行业资讯，这项临床试验证明了这种治疗方法的安全性，证明了这些细胞可以在患者体内长期存活，且在患者体内是安全的，这是进一步推进该临床试验的关键。

　　值得一提的是，该研究团队还在进行另一项渐冻症治疗的临床试验，该临床试验同样使用的是CNS10-NPC-GDNF，但是将这些细胞移植到控制手部运动的大脑皮层区域。目前该临床试验已经完成了第一例患者的治疗（共16名患者参与）。该临床试验的主要目标是证明安全性，同时也将评估治疗是否能够改善手部运动功能。